得了获得性免疫功能综合征后可以用现在的基因重组吗？

科学家发现抗艾滋病基因可以让人对艾滋病产生免疫力。2005年10月9日，美国科学家6日宣布，他们发现了一种可以抵抗艾滋病的基因。这种基因可以使人对艾滋病产生免疫力，大大降低患艾滋病的可能性。科学家表示，这一发现意义重大，可以帮助人们最终找到预防和治疗艾滋病的方法。科学家说，也许这一发现可以帮助人们开发新的疫苗。这项研究由美国国家过敏和传染病研究所资助，德克萨斯大学卫生中心研究员sunil Ahuja领导的研究小组花了十年时间才取得这一重要发现。这种基因名为“CC3L1”，可以帮助阻止艾滋病病毒进入细胞，从而帮助一部分人远离艾滋病。科学家发现，如果人们体内有这种基因的副本，他们就不太可能感染艾滋病毒。这一发现还可以帮助人们解释人类对传染病的免疫力。人体免疫系统有一种起报警作用的“化学激酶”，这种基因可以促进“化学激酶”的增加。正常情况下，一个基因有两个拷贝，一个功能性拷贝和一个非功能性拷贝，一个来自父亲，一个来自母亲。但有些人拥有整个基因的多个拷贝，个体差异很大。“化学激酶”与一种叫做“CCR5”的人类受体密切相关。“CCR5”的作用很大，可以影响人感染艾滋病的难易程度，以及从感染艾滋病病毒到发展成艾滋病患者的过程。Sunil和他的同事们分别分析了英国、美国和阿根廷的4300份艾滋病病毒携带者和正常人的血液样本。这些受试者属于不同的种族群体。他们统计了每个人血液样本中“CCL3L1”基因的拷贝数，发现种族之间差异很大。例如，未感染艾滋病毒的黑人成年人平均有4个CCL3L1拷贝，未感染艾滋病毒的白人成年人(其祖先在欧洲大陆)平均有2个拷贝，未感染艾滋病毒的西班牙裔平均有3个拷贝。“CC3L1”的拷贝数多，感染艾滋病病毒的可能性就小。但是“CCL3L1”的份数并不是绝对有意义的。一个人感染艾滋病病毒的可能性主要取决于他的“CCL3L1”的拷贝数和他种族的拷贝数的对比。2010 09:03 8月26日中国日报磁共振扫描显示，使用ALN-VSP治疗后，肝肿瘤内的血流(红色)明显减少。据美国媒体8月24日报道，Alnylam生物技术有限公司近日宣布，发现了一种可以治愈所有癌症的新药，首批19名肝癌晚期患者接受了临床试验。不仅如此，该公司表示，随着时间的推移，这种药物甚至可能治愈所有疾病。第一批病人反应良好。今年4月，19名接受化疗但没有好转的肝癌患者开始服用这种名为ALN-VSP的新药。在服用第一剂药物后的几周内，该药物明显开始阻止肿瘤产生其自身生长所需的蛋白质。到今年6月，arni Ram公司声称，ALN-VSP通过“唤醒”一种很少使用的免疫防御系统，成功切断了肝癌患者肿瘤62%的血流。在肝癌的治疗中，传统药物一般采用清除致病蛋白的方法，而ALN-VSP通过RNA干扰(RNAi)疗法直接阻止细胞产生致病蛋白。arni Ram公司总裁约翰·马拉加诺(John Malagano)形象地解释道:“想象一下，你的厨房里到处都是水。现有的药物可以帮你把水吸上来，但ALN-VSP的RNA干扰疗法可以帮你关上水龙头。”唤醒身体自身防御机制的科学家在研究中还发现了RNA和DNA之间的奇妙联系——如果说DNA是蛋白质的图纸，那么RNA就是一个可以发出指令的建造者。RNA将DNA中的基因复制成单链信使RNA，将信息传递给细胞，然后产生蛋白质。1998年，科学家发现了RNA干扰(RNAi)的机制，原始生物利用这一系统识别并破坏病毒双链RNA和病毒信使RNA。哺乳动物有自己的免疫系统，因此RNAi机制的抗病毒功能变得毫无意义，但包括人类在内的所有脊椎动物仍然使用RNAi来调节信使RNA的活性。经过一系列复杂的研究，研究人员终于发现，将一小段双链RNA引入细胞，可以触发这种埋藏在人体内的古老机制，使RNAi再次停止产生特定的蛋白质。从这个角度来说，可以说RNAi有能力治愈很多疾病，包括癌症。这些疾病的特征一般是由患病细胞产生的过多的共同蛋白引起的。理论上，操纵RNAi杀死蛋白质并不难。例如，ALN-VSP含有合成的双链RNA，它与肝肿瘤中使用的信使RNA相匹配，编码两种蛋白质，即促进肿瘤血管生长的血管内皮生长因子(VEGF)和加速肿瘤细胞分裂的纺锤体驱动蛋白(KSP)。合成的双链RNA进入肝细胞后，人体内的RNAi机制会破坏合成的RNA和任何与肿瘤生长有关的信使RNA，阻止蛋白质的持续产生，从而阻止肿瘤生长。美国杜克大学分子生物学家Bos Sullenger说，“我们可以关闭任何具有RNAi机制的基因，这样的基因有2万个。真正的挑战是如何让药物直接到达靶细胞，而不伤害其他细胞。”研究人员还担心，药物可能会扰乱健康细胞产生蛋白质的过程，或者在到达目标细胞之前被人体免疫系统破坏。现在，arni Ram公司表示，他们已经解决了这个问题——他们将药物包裹在可以被肝脏吸收的脂肪膜中，从血管中注入体内。与只在一个点注射药物相比，这种疗法可以使整个肝脏获得相等的剂量。除了在癌症领域的应用，这种可以攻击单个基因的技术也在其他医学领域掀起了RNAi治疗的旋风。目前，arni Ram公司已将该疗法应用于亨廷顿舞蹈症、黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病的研究中。加州知名分子遗传学家约翰·罗西(John Rossi)表示，由于原理简单，RNAi疗法有望在两年内成熟。现在，arni Ram公司计划招募36名患有其他疾病的患者进行ALN-VSP的药物试验。然而，由于第一批实验的良好结果，ALN-VSP有望成为第一种基于RNAi理论推向市场的药物。罗西说:“我认为RNAi疗法对所有疾病都有效，即使只对肝癌有效，也已经很棒了...对于那些饱受化疗副作用之苦却依然不见好转的肝癌患者来说，绝对是灵丹妙药。”

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