蓝知更鸟罕见血液疾病的基因疗法已获FDA批准。这种疗法用于哪些患者？

据美国媒体报道，美国生物医药公司蓝鸟生物研发的罕见血液疾病基因疗法已经获得美国FDA批准。这种疗法适合治疗吗？a型海洋性贫血患者。

这种病也可以叫？地中海贫血，患者的基因发生了改变，导致血红蛋白的成分之一珠蛋白合成受阻。这种疾病可以遗传给后代。根据患者症状的不同，此病可分为轻度和重度。如果患者症状较轻，不需要采取药物治疗，但如果患者症状已经达到中度或重度，临床上一般采用输血进行治疗。蓝鸟生物研发的基因疗法针对的是需要输血治疗的海洋贫血患者。

但能否采用这种基因疗法，还需要根据患者的实际情况来衡量。美国现有的65，438+0，500名患者中，约有一半可以接受这种疗法。但是使用基因治疗需要花费很多钱，但是医疗公司表示，如果人们在接受这种基因治疗后两年内没有取得非常好的效果，可以要求相关保险公司报销治疗费用，患者自己只需要承担20%的治疗费用。

基因治疗是随着医疗技术的提高而逐渐出现的一种高成本的治疗方法。相比较而言，使用基因疗法的患者在美国更为普遍。但是，无论是针对哪种基因疗法，现在通过基因疗法来治疗疾病都是很昂贵的。而这个费用是美国绝大多数人无法负担的，所以边肖认为，基因疗法要广泛应用于医院治疗还有很长的路要走。