fda批准的新药是按化学类型分类的。
2013 1美国FDA * *批准11化学新药，包括4个新分子实体药物。2月，批准化学新药10个，其中分子实体新药2个；3月批准化学新药11个，其中分子实体新药4个；4月份批准化学新药8个，未发现新的分子实体药物。5月，批准化学新药8个，其中分子固体新药4个；6月份批准了3个化学新药，没有发现新的分子实体药物。
治疗潜力有P和S两种类型，两者相互独立，即所有类别只能包含一个字母。P类:优先评估，治疗突破。指1)能有效治疗或诊断某种疾病，任何上市产品都能对该疾病给予适当的治疗和诊断；或者2)比市场上的产品更有效、更安全地改善某种疾病的治疗；3)相对于已上市药物具有适中的客观优势。例如:①明显给患者带来极大的方便(如减少给药次数)，②排除干扰、必要的危险和副作用，③对特定人群的疾病有效(如老人、儿童患者，或对所用药物不耐受者)等。s类:常规复习。治疗效果和已经上市的产品差不多。2013年10-6月FDA批准了51个新药，其中S类(常规审评)药物37个，P类(优先审评)药物5个，孤儿药1个，治疗潜力不明确的药物9个。
2013，1-6月，美国FDA批准了14种新分子物质药物，其中治疗ⅱ型糖尿病药物4种，治疗癌症药物4种，造影剂2种，治疗多发性硬化症药物1，治疗慢性阻塞性肺病药物1，治疗更年期妇女药物1。
治疗I型和II型糖尿病的药物
1.INVOKANA(卡格列吡嗪)-SGLT-2抑制剂
2065 438+2003年3月29日，美国FDA批准强生公司研发的药物invoka na(canaglifozin)。Invokana是一种选择性钠葡萄糖协同转运蛋白2 (SGLT-2)抑制剂。SGLT-2通过抑制肾脏葡萄糖重吸收，促进尿糖排泄，使平衡向能量消耗方向移动，从而降低体内血糖，不存在体重增加和低血糖的风险，是治疗糖尿病的新型药物。根据其结构，SGLT2主要分为O-芳基抑制剂、C-芳基抑制剂、S-糖苷抑制剂和N-糖苷抑制剂。目前研究较多的是O-芳基抑制剂和C-芳基抑制剂，其他两类研究较少。Invokana属于C-芳基抑制剂。
invoka naⅱⅱ期临床研究结果显示，与对照组相比，实验组在降低A1C(一种常用的衡量血糖水平的指标)水平方面更好，取得了具有统计学意义的结果。三期临床试验结果显示，Invokana能有效改善患者血糖水平，减轻体重。Invokana患者尿路感染的发生率增加，尤其是女性二型糖尿病患者阴道念珠菌感染的发生率增加。
2.奈西那(阿格利汀)-DDP-4抑制剂
2013 65438+10月25日，美国FDA批准日本武田制药公司的Nesina(阿格利汀)、Oseni(阿格利汀和吡格列酮的复合片)和Kazano(阿格利汀和二甲双胍的复合片)用于二型糖尿病的治疗。Nesina是一种选择性二肽基肽酶-IV抑制剂，用于改善患有II型糖尿病的成人的血糖水平。二肽基肽酶-IV是治疗ⅱ型糖尿病的新靶点，是体内主要促进胰高血糖素样肽-1降解失活的关键酶之一。Nesina是FDA批准的第四个二肽基肽酶-IV抑制剂。
奈西那是阿格列汀的单方制剂，于2010年4月首次获得日本厚生劳动省批准，2010年6月在日本上市。武田公司曾两次提交FDA审批，但均被驳回，原因是可能导致心脏等器官疾病。Nesina的获批将在一定程度上弥补另一种糖尿病药物Actos专利到期对公司造成的影响。FDA要求对奈西那治疗进行五项上市后研究:一项心血管结果试验；加强药物警戒计划，以监测肝脏异常、重症胰腺炎和严重过敏；根据《儿科研究公平法案》进行了三项儿科研究，包括一项剂量探索研究和两项安全性和有效性研究(一项仅用Nesina治疗，另一项用Nesina和二甲双胍治疗)。
二、肿瘤药物
1.多发性骨髓瘤药物——泊马司特(聚多卡明)
2013年2月8日，美国FDA批准塞尔基因公司研发的多发性骨髓瘤药物Pomalyst用于治疗在接受至少两次治疗(包括来那度胺和硼替佐米)后仍有疾病进展，且对治疗无反应且在最后一次治疗后60天内有疾病进展的多发性骨髓瘤患者。Pomalyst是沙利度胺的衍生物，是继来那度胺和沙利度胺之后批准的第三类免疫调节药物。Pomalyst是三种药物中最有效的，剂量为4mg，每天1次，相比之下，nadamide为25mg，沙利度胺为800mg。Pomalyst的III期研究表明，对于难治性多发性骨髓瘤患者，包括接受高强度预处理的患者，Pomalyst联合低剂量地塞米松与高剂量地塞米松相比，可以显著延长生存期，并且这种联合治疗对来那度胺和硼替佐米耐药的患者具有相同的益处。Pomalyst带有一个方框警告，它可能会导致血栓，并禁止孕妇使用，因为它可能会导致严重和危及生命的出生缺陷。
2.前列腺癌药物——Xofigo(二氯化镭)
2065 438+03 5月15美国FDA优先批准拜耳晚期前列腺癌治疗药物Xofigo(二氯化镭)注射液，比计划提前了3个月。Xofigo的有效成分是二氯化镭223，它能发射α粒子，对骨转移癌有抗癌作用。Xofigo的批准是基于对809名男性雄激素抵抗型前列腺癌患者的单一临床试验，这些患者已经扩散到骨骼，但没有扩散到其他器官。Xofigo治疗的男性患者中位生存期为14个月，安慰剂治疗的男性患者中位生存期为11.2个月。Xofigo治疗组患者最常见的不良反应为恶心、腹泻、呕吐和外周水肿。
3.治疗转移性黑色素瘤的药物
2013年5月29日，美国FDA批准葛兰素史克公司的两种转移性黑色素瘤药物上市，分别是Tafinlar(Dabrafenib)和Mekinist(曲马替尼)。
Tafinlar是一种BRAF激酶抑制剂，被批准用于治疗肿瘤表达BRAFV600E基因突变的黑色素瘤患者。BRAF是一种由鸟苷酸结合蛋白RAS激活的丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，在调节丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)信号通路中起重要作用，可正常调节细胞生长、分裂和分化，也可因形成RAF家族成员的致癌突变体而致癌。BRAF V600突变体的产生显著增强了BRAF的活性，这导致癌细胞不受控制的分裂。大约60%的转移性黑色素瘤携带BRAF V600突变体。因此，靶向抑制这种致癌突变体的信号转导可能是治疗黑色素瘤的有效方法。
Mekinist是一种MEK激酶抑制剂，已被批准用于治疗肿瘤表达BRAFV600E或V600K基因突变的黑色素瘤患者。MEK是一种罕见的双特异性激酶，它磷酸化酪氨酸和苏氨酸来激活ERK。大量研究表明，MEK抑制剂可以抑制ERK的激活，阻断这一通路，从而达到抗肿瘤的效果。
第三，造影剂
2013 3月13日，美国FDA批准了NAVIDEA的淋巴绘图显影剂Lymphoek(锝TC-99m Tilmanocept)。淋巴搜索注射用于淋巴绘图程序，以帮助定位原发性乳腺癌/黑色素瘤患者的引流淋巴结。淋巴寻求(Lymphoseek)是放射性药物的受体，旨在识别和确定众多淋巴结中癌变概率最高的一个，从而帮助医生对患者的癌症进行分期。
2013年3月20日，美国FDA批准GUERBET的MRI造影剂Dotarem(葡甲胺钆喷酸盐)。Dotarem是一种含钆造影剂，已被批准用于成人和儿童患者(年龄≥2岁)的大脑(颅内)、脊柱和相关组织的磁共振成像，以检测和显示受损的血脑屏障和/或异常的血管分布区域。Dotarem 0.5 mmol/ml含376.9 mg/ml钆喷酸葡胺，可装在玻璃药瓶或预装注射器中。Dotarem的主要不良反应包括恶心、头痛、注射部位疼痛或发冷、烧灼感。
第四，其他药物
1.高胆固醇血症
2013 65438+10月29日，美国FDA批准健赞公司生产的用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症的Kynamro(米波美森钠)作为降脂药物和饮食辅助药物，以降低低密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B、总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇。米波美森是Kynamro的活性成分，Kynamro是一种针对人载脂蛋白B -100信使RNA的反义寡核苷酸，载脂蛋白B -100是低密度脂蛋白及其代谢前体极低密度脂蛋白的主要载脂蛋白。Kynamro是继FDA于2012年2月批准Juxtapid之后，用于治疗这种遗传性胆固醇代谢紊乱的另一种药物。Kynamro的优点是药物相互作用的可能性很小，因为它的代谢不影响常用处方药代谢所涉及的细胞色素P450途径。用法:皮下注射200 mg，每周1次。FDA要求药物上市后进行四项研究:药物对双链DNA的敏感性分析；对服药患者是否存在双链DNA抗体的评价:对患者进行长期登记，以确定药物的安全性；加强药物警戒，监测用药患者的恶性肿瘤、免疫介导反应、肝脏异常等报告。
2.更年期妇女性交时的止痛药--奥司平。
2013年2月26日，美国FDA批准了Shionogi的药物Osphena(欧司哌米芬)用于更年期女性性疼痛。奥索平是一种新型选择性雌激素受体调节剂，用于治疗中重度性交困难的女性患者，以缓解部分女性因更年期激素水平下降而引起的外阴和阴道萎缩。该药每日服用1次，每次1片，在阴道组织中起到类似激素的作用，使阴道组织变得更厚，更不脆弱，减少女性性疼痛的次数。奥司匹林钠在标签中有黑框警告，注意子宫内膜癌和心血管疾病。FDA提出，已经证明奥司平能刺激子宫内膜，引起子宫内膜增厚，由于其对阴道组织的作用相似，可引起子宫内膜癌。FDA建议Osphena应该开出最短的治疗时间；黑框预警还指出了血栓形成和出血性卒中的发病率(分别为0.72‰和1.45‰)和深静脉血栓的发病率(1.45‰)。
3.慢性阻塞性肺疾病药物——Breo Ellipta(糠酸氟替卡松/威兰特吸入粉雾剂)
2013 5月10美国FDA批准葛兰素史克的慢性阻塞性肺疾病药物Breo Ellipta。该药物为糠酸氟替卡松和维兰德罗的吸入复方药粉，每天吸入一次。Breo Ellipta中的糠酸氟替卡松为吸入型糖皮质激素，wielandt为长效β2肾上腺素受体激动剂。该药物的安全性和有效性通过一项涉及7700名慢性阻塞性肺疾病患者的临床试验进行了评估。与安慰剂组相比，药物治疗组患者的肺功能得到改善，疾病发作次数减少。当Breo Ellipta获得批准时，其标签中有一个黑框警告，提示长效β2肾上腺素受体激动剂可增加哮喘相关死亡的风险。服用Breo Ellipta的患者报告的最常见副作用是鼻炎症(鼻咽炎)、上呼吸道感染、头痛和口腔念珠菌病(鹅口疮)。